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Éxito español: científicos catalanes convierten células de piel en plaquetas

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Éxito español: científicos catalanes convierten células de piel en plaquetas

Mensaje por BRUC el Mar Oct 11 2016, 19:39



Científicos del Centro de Medicina Regenerativa (CMR) de Barcelona, en colaboración con otros centros nacionales e internacionales, han conseguido convertir células de la piel humana y de ratón directamente en megacariocitos, las células que dan lugar a las plaquetas.
Según los investigadores, el logro, que publica hoy la revista 'Cell Reports', puede combinarse con terapia génica para generar megacariocitos y plaquetas sanas procedentes de células de la piel de pacientes con enfermedades genéticas.
El investigador del CMR Ángel Raya ha explicado que el estudio muestra que es posible convertir células de la piel en megacariocitos con las mismas funciones que los que se encuentran en el cuerpo humano, capaces de producir plaquetas, los tipos celulares responsables de la coagulación normal de la sangre. Esta conversión fue inducida mediante un cóctel de seis factores y en solo dos semanas y, además, las células generadas en este proceso fueron exitosamente trasplantadas en ratones, dando lugar a plaquetas normales dentro de los organismos de los animales.
Los investigadores combinaron este protocolo con la terapia génica en células de la piel de pacientes con pocas plaquetas y mostraron que las plaquetas sanas pueden ser generadas en el laboratorio. Según Raya, actualmente, las fuentes de plaquetas para la transfusión son insuficientes y pueden estar asociadas con riesgo de rechazo inmunológico e infecciones sanguíneas.
Así, buscando una alternativa a las transfusiones convencionales, los autores usaron una tecnología recientemente desarrollada en colaboración con investigadores de la Universidad de Lund en Suecia para generar glóbulos rojos.
En el estudio publicado este martes, los investigadores del CMR llevaron esta tecnología más allá consiguiendo producir megacariocitos que pueden ser usados en el laboratorio para producir plaquetas.
APLICACIONES
Los megacariocitos producidos de esta manera pueden ser trasplantados en animales, donde se injertan y se diferencian dando lugar a plaquetas funcionales que circulan en la sangre de los ratones juntamente con las suyas propias.
Para probar la posible aplicación clínica de este protocolo de conversión, los investigadores lo ensayaron en la anemia de Fanconi, una enfermedad genética rara en la cual la mayoría de pacientes sufren una reducción severa en el número de plaquetas.
En colaboración con el grupo de Juan Bueren del CIEMAT de Madrid, miembro del CIBERER y experto mundial en esta enfermedad, los investigadores usaron el nuevo método en células de la piel procedentes de pacientes con anemia de Fanconi.
Después de la corrección genética de las células de los pacientes, el cóctel de seis factores fue capaz de convertirlas en megacariocitos sanos, que a su vez podían ser usados para producir plaquetas sanas en el laboratorio.
CÉLULAS DE LA PIEL
"Los resultados demuestran que se pueden obtener megacariocitos con potencial clínico mediante la transdiferenciación directa de muestras fácilmente accesibles como lo son las células de la piel, como alternativa a la generación de células madre pluripotentes inducidas (iPSC)", ha indicado Raya.
"Qué tecnología será finalmente utilizada en el entorno clínico, si es el caso, es difícil de prever, pero la transdiferencicación directa es sin duda más rápida, más económica y más eficiente. En cualquier caso, que podamos cambiar completamente la identidad de un fibroblasto y convertirlo en megacariocito con tan solo seis factores es un fenómeno que aún no entendemos bien mecanísticamente, pero que es biológicamente asombroso", ha destacado Ángel Raya.
Aunque este estudio es un gran paso adelante hacia la traslación clínica de este tipo de tratamientos, aún hace falta mucha más investigación para constatar la seguridad y eficiencia para los pacientes.
"Este estudio es producto de un proyecto de colaboración intenso y fructífero entre numerosos grupos de investigación y representa haber subido un peldaño más hacia la generación de megacariocitos y plaquetas con aplicaciones clínicas directas. Los futuros estudios tendrían que permitir la mejora en la eficiencia y la seguridad de este sistema", ha concluido Julián Pulecio, primer autor de este estudio.
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